Un trattamento personalizzato contro il cancro a mRNA potrebbe aver superato una delle soglie più difficili dell’oncologia: uno studio di fase avanzata con esito positivo. Ma Moderna e Merck hanno annunciato la vittoria prima di pubblicare le cifre che mostrerebbero quanto sia grande.

Mercoledì, le aziende hanno dichiarato che il loro trattamento individualizzato, intismeran—chiamato anche mRNA-4157—ha raggiunto gli obiettivi chiave della Fase 3 quando abbinato a Keytruda di Merck in pazienti con melanoma in stadio IIB–IV che era stato rimosso chirurgicamente. Lo studio, che ha coinvolto 1.137 pazienti, ha confrontato la combinazione con il solo Keytruda, con i partecipanti randomizzati in rapporto due a uno e trattati per circa un anno.

Le aziende hanno affermato che il regime ha migliorato in modo significativo la sopravvivenza libera da recidiva e la sopravvivenza libera da metastasi a distanza, misure di quanto a lungo i pazienti restano liberi dalla ricomparsa del cancro e dalla diffusione del cancro a sedi distanti. Tuttavia, non hanno divulgato né l’entità di questi benefici né i risultati dettagliati sulla sopravvivenza. Moderna e Merck hanno dichiarato che i dati più completi saranno presentati a un prossimo congresso medico internazionale.

Il trattamento è personalizzato per ogni paziente: i ricercatori identificano fino a 34 mutazioni specifiche di un tumore, le codificano in mRNA sintetico e inducono il sistema immunitario a riconoscere questi bersagli specifici del cancro. Moderna e Merck hanno definito questo approccio una “terapia a neoantigeni”, una formulazione che sottolinea il suo design personalizzato evitando al contempo il linguaggio politicamente carico attorno ai vaccini a mRNA.

L’annuncio fa seguito ai promettenti risultati di Fase 2 presentati a giugno, che riportavano una riduzione del 49% del rischio di recidiva o morte e una riduzione del 59% del rischio di metastasi a distanza o morte. L’amministratore delegato di Moderna, Stéphane Bancel, ha definito la lettura di Fase 3 “un momento cruciale per il campo della ricerca sul cancro.”¹

Gli specialisti esterni hanno condiviso l’entusiasmo ma hanno sottolineato i limiti del comunicato. L’esperto di cancro di Oxford Lennard Lee ha affermato che si tratta “del primo studio positivo di Fase III su una terapia a neoantigeni individualizzata e su un trattamento oncologico basato su mRNA”, avvertendo però che i clinici hanno ancora bisogno di dati maturi su sopravvivenza globale, qualità della vita e sottogruppi per determinare chi ne trae il massimo beneficio.¹

Gli investitori hanno reagito rapidamente, con un rapporto che riassumeva la reazione del mercato come “le azioni Moderna raddoppiano grazie al successo del vaccino contro il cancro della pelle.”² Il verdetto scientifico, tuttavia, dipenderà dai dati che devono ancora arrivare.